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Erstmals in Deutschland: Patient mit Crispr-Arznei erfolgreich behandelt
Nach Angaben der Berliner Charité ist in Deutschland erstmals ein Patient erfolgreich mit einem Medikament behandelt worden, das auf der Genscheren-Technologie Crispr basiert. Die Methode geht auf Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna zurück, die dafür 2020 den Nobelpreis für Chemie erhielten.
Der 19-jährige Mohammed leidet an der erblich bedingten Blutkrankheit Beta-Thalassämie. Dank der Therapie ist er laut Charité inzwischen nicht mehr auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen. Auch sein Immunsystem habe sich erholt, sein Zustand sei derzeit sehr gut, teilte das Universitätsklinikum mit.
Medikament seit 2024 in der EU zugelassen
Das Präparat Casgevy ist in der Europäischen Union seit 2024 für bestimmte Patientinnen und Patienten ab zwölf Jahren mit Sichelzellkrankheit oder Beta-Thalassämie zugelassen.
Beiden Erkrankungen liegen Defekte im Gen für Hämoglobin zugrunde. Hämoglobin ist der eisenhaltige Bestandteil roter Blutkörperchen, der Sauerstoff im Körper transportiert. Eine schwere Form der Beta-Thalassämie kann lebensbedrohlich sein. Zu den möglichen Folgen zählen starke Erschöpfung, Schmerzen, Entwicklungsstörungen sowie eine Eisenüberladung, die Organe schädigen kann.
Nach Angaben der Charité kommen weltweit jedes Jahr rund 60.000 Kinder mit einer schweren Beta-Thalassämie zur Welt.
Viele Betroffene brauchen regelmäßig Transfusionen
Um zu überleben, sind betroffene Kinder laut Charité meist auf Bluttransfusionen im Abstand von etwa drei Wochen angewiesen. Diese können auf Dauer jedoch erhebliche Nebenwirkungen verursachen. Eine Heilung ist zwar durch eine Stammzelltransplantation möglich, doch dafür sollten Patienten in der Regel nicht älter als etwa 14 Jahre sein. Für Mohammed kam dieser Eingriff daher nicht mehr infrage.
Als Alternative erhielt der 19-Jährige im Mai 2026 an der Charité erstmals das Medikament mit dem Wirkstoff Exagamglogene Autotemcel. Nach Klinikangaben besuchte Emmanuelle Charpentier den Patienten persönlich. Die gesamte Behandlung zieht sich über ungefähr zwölf Monate.
Stammzellen werden außerhalb des Körpers verändert
Casgevy soll Gene in den Stammzellen des Knochenmarks so verändern, dass der Körper wieder funktionsfähiges Hämoglobin herstellen kann. Dazu werden Stammzellen entnommen, im Labor genetisch bearbeitet und anschließend wieder übertragen.
Wie die Charité mitteilte, bekam Mohammed im Mai rund 900 Millionen veränderte Stammzellen per Infusion zurück. Die Leiterin des Programms für Hämoglobinopathien, Lena Oevermann, erklärte, es dauere etwa ein halbes Jahr, bis die volle Hämoglobin-Produktion erreicht sei.
Therapie mit Risiken verbunden
Die Behandlung ist jedoch nicht frei von Nebenwirkungen. Um Platz im Knochenmark für die veränderten Zellen zu schaffen, ist zuvor eine Chemotherapie notwendig. Diese kann laut Oevermann schmerzhafte Schleimhautentzündungen und Leberschäden auslösen und führt mit gewisser Wahrscheinlichkeit zu Unfruchtbarkeit. Zudem gebe es bislang noch keine Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie.
Zulassung nur unter Auflagen
Aus diesem Grund ist das Medikament nur unter bestimmten Voraussetzungen zugelassen. Dazu gehört auch eine Nachbeobachtung der behandelten Patientinnen und Patienten über 15 Jahre. In Deutschland übernehmen die Krankenkassen die Kosten, allerdings muss die behandelnde Klinik dafür einen gesonderten Antrag stellen.
Einige Fachleute sehen die Methode dennoch kritisch. Der Heidelberger Mediziner Joachim Kunz hatte darauf hingewiesen, dass die Therapie äußerst komplex sei und eine aufwendige Logistik erfordere. Wegen des hohen Ressourcenbedarfs werde sie voraussichtlich nicht beliebig ausweitbar sein und wohl nur einer begrenzten Zahl von Patienten pro Jahr zur Verfügung stehen.
Quelle: dpa/bearbeitet durch Julian Weber
