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Erster erfolgreicher Einsatz einer Crispr-Therapie in Deutschland
In Deutschland ist erstmals ein Patient erfolgreich mit einem Medikament behandelt worden, das auf der Gen-Scheren-Technologie Crispr basiert. Wie die Berliner Charité mitteilte, leidet der 19-jährige Mohammed an der erblich bedingten Blutkrankheit Beta-Thalassämie und ist nach der Therapie nicht mehr auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen. Nach Angaben des Klinikums hat sich zudem sein Immunsystem erholt, sein Gesundheitszustand sei derzeit sehr gut.
Die Grundlagen der Crispr-Methode gehen auf Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna zurück, die dafür 2020 den Nobelpreis erhielten. Das Präparat Casgevy ist in der Europäischen Union seit 2024 für bestimmte Patientinnen und Patienten ab zwölf Jahren mit Sichelzellkrankheit oder Beta-Thalassämie zugelassen.
Schwere Erkrankung mit weltweiter Bedeutung
Sowohl bei der Sichelzellkrankheit als auch bei der Beta-Thalassämie liegt ein Defekt im Gen für Hämoglobin vor. Hämoglobin ist der eisenhaltige Bestandteil roter Blutkörperchen, der den Sauerstofftransport im Körper ermöglicht.
Eine schwere Form der Beta-Thalassämie kann lebensbedrohlich sein. Zu den Folgen zählen starke Erschöpfung, Schmerzen, Entwicklungsstörungen sowie eine Eisenüberladung, die Organe schädigen kann. Laut Charité kommen weltweit jedes Jahr etwa 60.000 Kinder mit einer schweren Beta-Thalassämie zur Welt.
Betroffene benötigen nach Klinikangaben in vielen Fällen alle drei Wochen Bluttransfusionen, um zu überleben. Diese Dauerbehandlung kann jedoch erhebliche Nebenwirkungen verursachen. Zwar ist eine Heilung durch Stammzelltransplantation grundsätzlich möglich, sie kommt aber meist nur für jüngere Patienten infrage. Für Mohammed sei dieser Eingriff bereits nicht mehr geeignet gewesen.
Gentherapie mit bearbeiteten Stammzellen
Als Alternative erhielt der 19-Jährige im Mai 2026 an der Charité erstmals das Medikament mit dem Wirkstoff Exagamglogene Autotemcel. Nach Angaben der Klinik besuchte Emmanuelle Charpentier den Patienten persönlich. Die gesamte Behandlung erstreckt sich über rund zwölf Monate.
Bei der Therapie werden Stammzellen aus dem Knochenmark entnommen und im Labor genetisch so verändert, dass sie wieder funktionsfähiges Hämoglobin herstellen können. Anschließend werden die bearbeiteten Zellen in den Körper zurückgegeben. Laut der Charité-Ärztin Lena Oevermann, die das Programm für Hämoglobinopathien leitet, wurden Mohammed im Mai rund 900 Millionen genetisch veränderte Stammzellen per Infusion verabreicht. Bis die volle Hämoglobinproduktion erreicht ist, vergehen demnach ungefähr sechs Monate.
Risiken und enge Auflagen
Die Behandlung ist allerdings mit Risiken verbunden. Damit die veränderten Stammzellen im Knochenmark Platz finden, müssen die Patienten zuvor eine Chemotherapie erhalten. Diese kann schmerzhafte Schleimhautentzündungen und Leberschäden auslösen und führt mit gewisser Wahrscheinlichkeit zu Unfruchtbarkeit. Zudem gibt es laut Oevermann bislang noch keine Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie.
Aus diesem Grund ist Casgevy nur unter bestimmten Voraussetzungen zugelassen. Dazu gehört unter anderem eine Nachbeobachtung über 15 Jahre. In Deutschland übernehmen die Krankenkassen die Kosten, allerdings muss die Klinik dafür einen gesonderten Antrag stellen.
Experten sehen begrenzte Verfügbarkeit
Fachleute weisen zudem darauf hin, dass die Therapie sehr aufwendig ist. Der Heidelberger Mediziner Joachim Kunz hatte bereits erklärt, das Verfahren sei extrem komplex und erfordere eine anspruchsvolle Logistik. Wegen des hohen Ressourcenbedarfs werde die Behandlung voraussichtlich nicht unbegrenzt ausgebaut werden können und wohl nur für eine begrenzte Zahl von Patienten pro Jahr verfügbar sein.
Quelle: dpa/bearbeitet durch Julian Weber
